জিন থেরাপি দীর্ঘস্থায়ী হাঁটু ব্যথার সমাধান হতে পারে

প্রায় তিন দশক ধরে, মায়ো ক্লিনিকের গবেষক ক্রিস্টোফার ইভান্স, পিএইচডি, একক জিন ত্রুটির কারণে সৃষ্ট বিরল রোগের চিকিৎসার মূল উদ্দেশ্যের বাইরে জিন থেরাপির পরিধি প্রসারিত করার চেষ্টা করেছেন। এর অর্থ হল ল্যাবরেটরি পরীক্ষা, প্রি-ক্লিনিক্যাল স্টাডি এবং ক্লিনিকাল ট্রায়ালের মাধ্যমে পদ্ধতিগতভাবে এই ক্ষেত্রটিকে এগিয়ে নেওয়া।

মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) ইতিমধ্যেই বেশ কয়েকটি জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে এবং বিশেষজ্ঞরা ভবিষ্যদ্বাণী করেছেন যে আগামী দশকে বিভিন্ন অবস্থার জন্য আরও ৪০ থেকে ৬০টি ওষুধ অনুমোদিত হতে পারে। ডঃ ইভান্স আশা করেন যে তাদের মধ্যে অস্টিওআর্থ্রাইটিসের জন্য একটি জিন থেরাপিও থাকবে, যা আর্থ্রাইটিসের একটি রূপ যা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ৩২.৫ মিলিয়নেরও বেশি প্রাপ্তবয়স্কদের প্রভাবিত করে।

সম্প্রতি, ডঃ ইভান্স এবং ১৮ জন গবেষক এবং চিকিত্সকের একটি দল প্রথমবারের মতো মানবিক পরীক্ষার ফলাফল প্রকাশ করেছেন, যা অস্টিওআর্থারাইটিসের জন্য একটি নতুন জিন থেরাপির প্রথম পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল।

সায়েন্স ট্রান্সলেশনাল মেডিসিন জার্নালে প্রকাশিত ফলাফলগুলি প্রমাণ করে যে থেরাপিটি নিরাপদ, জয়েন্টের মধ্যে থেরাপিউটিক জিনের শক্তিশালী প্রকাশ তৈরি করে এবং ক্লিনিকাল সুবিধার প্রাথমিক প্রমাণ প্রদান করে।

"এটি অস্টিওআর্থারাইটিসের চিকিৎসায় বিপ্লব ঘটাতে পারে," মায়ো ক্লিনিকের মাসকুলোস্কেলিটাল জিন থেরাপি রিসার্চ ল্যাবরেটরির পরিচালক ডঃ ইভান্স বলেন।

অস্টিওআর্থারাইটিসে, হাড়ের প্রান্তগুলিকে সুরক্ষিত রাখে এমন তরুণাস্থি - এবং কখনও কখনও অন্তর্নিহিত হাড় - সময়ের সাথে সাথে ভেঙে যায়। এটি অক্ষমতার একটি প্রধান কারণ এবং এমন একটি রোগ যার চিকিৎসা করা অত্যন্ত কঠিন।

"আপনি আক্রান্ত জয়েন্টে যে কোনও ওষুধ ইনজেকশন দিলে তা কয়েক ঘন্টার মধ্যেই আবার বেরিয়ে যাবে," ডাঃ ইভান্স বলেন।

"আমি যতদূর জানি, জিন থেরাপিই এই ফার্মাকোলজিক্যাল বাধা অতিক্রম করার একমাত্র যুক্তিসঙ্গত উপায়, এবং এটি বিশাল।" জয়েন্ট কোষগুলিকে জিনগতভাবে পরিবর্তন করে তাদের নিজস্ব প্রদাহ-বিরোধী অণু তৈরি করে, ইভান্স এমন হাঁটু তৈরি করার লক্ষ্য রাখেন যা আর্থ্রাইটিসের প্রতি আরও প্রতিরোধী।

ইভান্সের ল্যাব আবিষ্কার করেছে যে ইন্টারলিউকিন-১ (IL-1) নামক একটি অণু অস্টিওআর্থারাইটিসে প্রদাহ, ব্যথা এবং তরুণাস্থি ক্ষয় বজায় রাখতে গুরুত্বপূর্ণ ভূমিকা পালন করে।

সৌভাগ্যবশত, এই অণুতে একটি প্রাকৃতিক প্রতিরোধক রয়েছে, IL-1 রিসেপ্টর প্রতিপক্ষ (IL-1Ra), যা রোগের জন্য প্রথম জিন থেরাপির ভিত্তি তৈরি করতে পারে।

২০০০ সালে, ডঃ ইভান্স এবং তার দল IL-1Ra জিনটিকে একটি নিরীহ AAV ভাইরাসে প্যাকেজ করে কোষে এবং তারপর প্রিক্লিনিক্যাল মডেলগুলিতে পরীক্ষা করে। ফলাফলগুলি উৎসাহব্যঞ্জক ছিল।

প্রিক্লিনিক্যাল ট্রায়ালে, ফ্লোরিডা বিশ্ববিদ্যালয়ের তার সহকর্মীরা দেখিয়েছেন যে জিন থেরাপি জয়েন্টের সাইনোভিয়াল আস্তরণ তৈরি করে এমন কোষগুলির পাশাপাশি আশেপাশের তরুণাস্থিতেও সফলভাবে প্রবেশ করেছে।

এই থেরাপি তরুণাস্থি ক্ষয় থেকে রক্ষা করেছিল। ২০১৫ সালে, দলটি ওষুধের মানবিক পরীক্ষা চালানোর অনুমোদন পেয়েছিল। তবে, নিয়ন্ত্রক বাধা এবং উৎপাদন জটিলতার কারণে রোগীর শরীরে প্রথম ইনজেকশনটি চার বছর বিলম্বিত হয়েছিল। তারপর থেকে, মায়ো ক্লিনিক ক্লিনিকাল ট্রায়াল সক্রিয়করণকে ত্বরান্বিত করার জন্য একটি নতুন প্রক্রিয়া বাস্তবায়ন করেছে যা গবেষকদের আরও দ্রুত গবেষণা শুরু করতে সহায়তা করতে পারে।

সাম্প্রতিক এক গবেষণায়, ডঃ ইভান্স এবং তার দল অস্টিওআর্থারাইটিসে আক্রান্ত নয়জন রোগীর হাঁটুর জয়েন্টে সরাসরি একটি পরীক্ষামূলক জিন থেরাপি ইনজেকশন দিয়েছেন। তারা দেখেছেন যে প্রদাহ-বিরোধী IL-1Ra-এর মাত্রা বৃদ্ধি পেয়েছে এবং কমপক্ষে এক বছর ধরে জয়েন্টে উচ্চ মাত্রায় রয়ে গেছে। অংশগ্রহণকারীরা ব্যথা হ্রাস এবং জয়েন্টের কার্যকারিতা উন্নত করার কথাও জানিয়েছেন, কোনও গুরুতর পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া ছাড়াই।

ডাঃ ইভান্স বলেন, ফলাফলগুলি দেখায় যে চিকিৎসাটি নিরাপদ এবং অস্টিওআর্থারাইটিসের লক্ষণগুলি থেকে দীর্ঘমেয়াদী উপশম প্রদান করতে পারে। "এই গবেষণাটি রোগের চিকিৎসার জন্য একটি প্রতিশ্রুতিশীল নতুন উপায় উপস্থাপন করে," তিনি বলেন।

ডঃ ইভান্স এই প্রকল্পটি এগিয়ে নেওয়ার জন্য জেনাসেসেন্স নামে একটি আর্থ্রাইটিস জিন থেরাপি কোম্পানির সহ-প্রতিষ্ঠা করেছিলেন। কোম্পানিটি ইতিমধ্যেই একটি বৃহত্তর ফেজ আইবি গবেষণা সম্পন্ন করেছে এবং থেরাপির কার্যকারিতা মূল্যায়নের জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ ফেজ IIb/III ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করার জন্য FDA-এর সাথে আলোচনা করছে - যা FDA অনুমোদনের আগে পরবর্তী পদক্ষেপ।