বিজ্ঞানীরা আরএনএ কাঁচি ব্যবহার করে শিশুদের দ্রুত বার্ধক্য সৃষ্টিকারী মিউট্যান্ট জিন অপসারণ করেছেন

যেসব শিশু ১-২ বছর বয়সে গভীর বলিরেখা, বৃদ্ধি প্রতিবন্ধকতা এবং হাড় ও রক্তনালীর দ্রুত বার্ধক্য দেখা দেয়, তারা হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিনড্রোম (HGPS) -এ ভুগতে পারে, এটি একটি বিরল এবং নিরাময়যোগ্য জেনেটিক ব্যাধি যা প্রায় আট মিলিয়ন মানুষের মধ্যে একজনকে প্রভাবিত করে। এই ধরনের রোগীদের গড় আয়ু মাত্র ১৪.৫ বছর, এবং বর্তমানে এমন কোনও চিকিৎসা নেই যা এই রোগ সম্পূর্ণরূপে নিরাময় করতে পারে।

প্রোজেরিয়ার একমাত্র FDA-অনুমোদিত ওষুধ, লোনাফার্নিব (জোকিনভি), অত্যন্ত ব্যয়বহুল: প্রতি ডোজে প্রায় ১.৪ বিলিয়ন দক্ষিণ কোরিয়ান ওন (প্রায় ১ মিলিয়ন ডলার), এবং এটি কেবলমাত্র ২.৫ বছরের জন্য জীবনকাল বৃদ্ধি করে। এই চিকিৎসার জন্য প্রায়শই অন্যান্য ওষুধের সাথে সংমিশ্রণের প্রয়োজন হয় এবং এর গুরুতর পার্শ্বপ্রতিক্রিয়াও রয়েছে, যা আরও কার্যকর এবং নিরাপদ থেরাপির জরুরি প্রয়োজনীয়তা তুলে ধরে।

কোরিয়া ইনস্টিটিউট অফ বায়োসায়েন্স অ্যান্ড বায়োটেকনোলজি (KRIBB) এর নেক্সট জেনারেশন অ্যানিমেল রিসোর্স সেন্টারের ডঃ সুং-উক কিমের নেতৃত্বে একটি গবেষণা দল পরবর্তী প্রজন্মের জিন নিয়ন্ত্রণ প্রযুক্তির উপর ভিত্তি করে প্রোজেরিয়ার জন্য বিশ্বের প্রথম নির্ভুল RNA-লক্ষ্যযুক্ত থেরাপি সফলভাবে তৈরি করেছে। তাদের উদ্ভাবনী পদ্ধতি স্বাভাবিক জিনের কার্যকারিতা সংরক্ষণের সময় রোগ সৃষ্টিকারী RNA ট্রান্সক্রিপ্টগুলিকে বেছে বেছে নির্মূল করতে পারে, নিরাপত্তা উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করতে পারে এবং নতুন চিকিৎসার বিকল্পগুলি উন্মুক্ত করতে পারে। ফলাফলগুলি মলিকুলার থেরাপি জার্নালে প্রকাশিত হয়েছে ।

প্রোজেরিয়া কিসের কারণ?

HGPS LMNA জিনের একটি একক মিউটেশনের ফলে ঘটে যার ফলে প্রোজেরিন তৈরি হয়, যা একটি বিষাক্ত অস্বাভাবিক প্রোটিন। প্রোজেরিন কোষের নিউক্লিয়ার মেমব্রেনের গঠনকে ব্যাহত করে, কোষের বার্ধক্যকে ত্বরান্বিত করে এবং অকাল বার্ধক্যের মতো লক্ষণগুলি সৃষ্টি করে: ভঙ্গুর হাড়, রক্তনালী শক্ত হয়ে যাওয়া এবং অবশেষে গুরুত্বপূর্ণ অঙ্গগুলির ব্যর্থতা।

নতুন পদ্ধতি: প্রোজেরিনের বিরুদ্ধে 'আণবিক কাঁচি'

এর প্রতিহত করার জন্য, ডঃ কিমের দল RfxCas13d এর উপর ভিত্তি করে RNA-নির্দেশিত "আণবিক কাঁচি" তৈরি করেছে, যা একটি কাস্টম-তৈরি গাইড RNA (gRNA) এর সাথে মিলিত হয়েছে যা প্রোজেরিনকে স্বীকৃতি দেয়।

এই সুনির্দিষ্ট প্রযুক্তিটি মিউট্যান্ট এবং স্বাভাবিক RNA-এর মধ্যে পার্থক্য করে, যা স্বাস্থ্যকর ল্যামিন A প্রোটিনের ক্ষতি না করেই প্রোজেরিনকে নির্বাচনীভাবে ধ্বংস করার অনুমতি দেয়।

CRISPR-Cas9-এর মতো ঐতিহ্যবাহী জিনোম সম্পাদনা কৌশলের বিপরীতে, যা স্থায়ীভাবে DNA পরিবর্তন করে এবং লক্ষ্য অঞ্চলের বাইরে ত্রুটি প্রবর্তনের ঝুঁকি বহন করে, RNA-টার্গেটিং পদ্ধতিটি অস্থায়ীভাবে কাজ করে, DNA-কে প্রভাবিত করে না এবং যদি অনিচ্ছাকৃত প্রভাব দেখা দেয় তবে সম্ভাব্যভাবে বিপরীতমুখী।

মাউস মডেলের ফলাফল

যখন এই পদ্ধতিটি প্রোজেরিয়া মিউটেশন সহ ইঁদুরের উপর প্রয়োগ করা হয়েছিল, তখন রোগের লক্ষণগুলির উল্লেখযোগ্য বিপরীতমুখীতা অর্জন করা হয়েছিল, যার মধ্যে রয়েছে:

• চুল পড়া
• ত্বকের অবক্ষয়
• মেরুদণ্ডের বক্রতা
• গতিশীলতা ব্যাধি

প্রাণীগুলিও সুস্থ হয়ে উঠেছে:

• শরীরের ওজন
• প্রজনন অঙ্গের কার্যকারিতা
• হৃদপিণ্ড এবং পেশীর অবস্থা

চেহারা এবং বায়োমার্কারে, চিকিৎসা করা ইঁদুরগুলি সুস্থ নিয়ন্ত্রণ প্রাণীর মতোই ছিল।

প্রোজেরিয়ার বাইরেও সম্ভাবনা

অধিকন্তু, গবেষণায় দেখা গেছে যে বয়স্ক মানুষের ত্বকের কোষগুলিতে প্রোজেরিনের মাত্রা স্বাভাবিকভাবেই বৃদ্ধি পায় এবং নতুন আরএনএ-লক্ষ্যযুক্ত প্রযুক্তি ব্যবহার এই কোষগুলিতে বার্ধক্যের কিছু লক্ষণ বিলম্বিত করতে সাহায্য করেছে।

ভবিষ্যতের চিকিৎসার জন্য একটি সর্বজনীন প্ল্যাটফর্ম

গবেষণার প্রধান লেখক ডঃ সুং-উক কিম বলেছেন:

"এই প্রযুক্তি কেবল হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিনড্রোমের ক্ষেত্রেই প্রযোজ্য নয়, বরং আরএনএ সম্পাদনার ত্রুটির কারণে সৃষ্ট ১৫% এরও বেশি জেনেটিক রোগের চিকিৎসার সম্ভাবনাও রয়েছে। আমরা আশা করি এটি বয়স-সম্পর্কিত রোগ, ক্যান্সার এবং নিউরোডিজেনারেটিভ ব্যাধিগুলির জন্য প্রযোজ্য একটি সর্বজনীন প্ল্যাটফর্মে পরিণত হবে।"